Ορφανά φάρμακα (ΕΜΕΑ) που εισάγονται μέσω ΙΦΕΤ
Ταξινόμηση κατά δραστική ουσία
Επιλέξτε τη δραστική ουσία για να δείτε την Περίληψη των Χαρακτηριστικών χρήσης του προϊόντος (Spc)
EMΠOPIKΗ ΟΝΟΜΑΣΙΑ
ΔPAΣTIKH ΟΥΣΙΑ
Designated Orphan Indication
SPONSOR
ΔΙΑΘΕΣΗ
Endocrinology / metabolism
CYSTADANE Betaine anhydrous Treatment of homocystinuria Orphan Europe S.a.r.l. ΕΙΔΙΚΗ ΠΑΡΑΓΓΕΛΙΑ
CARBAGLU Carglumic acid Treatment of N-acetylglutamate synthetase (NAGS) deficiency Orphan Europe S.a.r.l. ΕΙΔΙΚΗ ΠΑΡΑΓΓΕΛΙΑ
NAGLAZYME Galsulfase Treatment of Mucopolysaccharidosis, type VI (Maroteaux-Lamy Syndrome) BioMarin Europe Ltd ΕΙΔΙΚΗ ΠΑΡΑΓΓΕΛΙΑ
ORFADIN Nitisinone Treatment of tyrosinaemia type I Swedish Orphan International AB ΕΙΔΙΚΗ ΠΑΡΑΓΓΕΛΙΑ
VPRIV velaglucerase alfa Treatment of Gaucher disease Shire ΕΙΔΙΚΗ ΠΑΡΑΓΓΕΛΙΑ
WILZIN Zinc acetate dihydrate Treatment of Wilson/s disease Orphan Europe S.a.r.l. STOCK
Haematology
SOLIRIS Eculizumab Treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria Alexion Europe SAS ΕΙΔΙΚΗ ΠΑΡΑΓΓΕΛΙΑ
Cardiovascular & respiratory
PEDEA Ibuprofen Treatment of patent ductus arteriosus Orphan Europe S.a.r.l. ΕΙΔΙΚΗ ΠΑΡΑΓΓΕΛΙΑ
Rare nervous system disease
DIACOMIT Stiripentol Treatment of severe myoclonic epilepsy in infancy Biocodex ΕΙΔΙΚΗ ΠΑΡΑΓΓΕΛΙΑ
FIRDAPSE 3,4 diaminopyridine phosphate Treatment of Lambert-Eaton myasthenic syndrome BioMarin Europe Ltd ΕΙΔΙΚΗ ΠΑΡΑΓΓΕΛΙΑ
Rare oncologic disease
MEPACT Muramyl tripeptide phosphatidyl ethanolamine Treatment of osteosarcoma IDM PHARMA S.A. ΕΙΔΙΚΗ ΠΑΡΑΓΓΕΛΙΑ